“在质疑中颠覆癌症治疗格局。”9月19日，在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周全球生物医药研发技术领袖论坛上，上海交通大学药学院院长、上海医药集团中央研究院院长、创新免疫治疗全国重点实验室负责人张翱简短地回顾了PD-1/PD-L1靶点的研发历史。
上世纪90年代，PD-1 靶点被鉴定出来，但它究竟发挥什么作用，当时并不明朗，相关功能研究持续了多年；而后，有研究团队发现B7-H1靶点，也就是后来所称的PD-L1。由此，PD-1/PD-L1通路与肿瘤免疫逃逸之间的关系才逐步清晰，并最终推动了一类免疫治疗药物问世。可见，在一条新的研发路径刚刚出现时，结论远没有那么清晰。从一个功能不明的靶点，到患者真正用得上的药物，中间隔着数年甚至数十年对证据的追问。
本场论坛从研发创新生态出发，汇聚高校科研机构、跨国药企与医疗科技企业、本土创新企业及投资机构负责人，聚焦临床前发现、临床开发、开放创新、资本赋能等议题，并通过圆桌对话，进一步探讨中国医药研发创新力的全球价值。
研发决策，从临床需求开始
现场三场主题演讲的关键词并不相同——天然免疫、医工协同、全价值链本土化。但放在一起，一个共同变化逐渐清晰：疾病和临床需求，正在更早进入研发决策。
张翱所关注的cGAS-STING，是天然免疫中的重要信号通路。研究者希望借此调动人体自身的免疫反应参与肿瘤治疗，但已有一些相关候选药物进入临床研究后，并未达到预期。一个关键难题在于如何找到疗效与安全性的平衡：作用不够，免疫系统可能无法被充分激活；作用过强，又可能产生难以接受的安全风险。
因此，研发问题不再只是“这个靶点能不能做”，而是变成药物该以什么形式抵达作用部位？怎样尽可能把作用限制在需要的位置？怎样获得更合适的治疗窗口？张翱介绍，其团队正在尝试利用ADC（抗体偶联药物）等方式，对相关分子进行更有针对性的递送。目前这些研究仍处于临床前开发阶段，距离临床价值的真正验证，还有后续开发要完成。
这种“以临床问题反推研发”的思路，也出现在医疗科技领域。西门子医疗大中华区总裁、全球领导委员会成员王皓在演讲中强调了“疾病导向”。他的表述很直接：要“以临床的疾病为中心，以医生的需求为中心”开展医工创新和临床转化。也就是说，设备研发并非先把某项技术做出来，再寻找使用场景；医生在诊疗现场遇到了什么问题、疾病本身需要怎样的解决方案，需要更早成为研发的起点。
安斯泰来中国区总裁赵苹的演讲，将“更早”赋予了另一层含义。她回顾跨国药企在中国的研发变化时提到，过去，中国更多参与全球注册临床或后期临床开发；近几年，本土企业与跨国药企共同开发产品的情况不断增加，研发、临床、生产和供应也更深地进入全球体系。她特别提出，要结合中国的临床资源和研发能力，“更早地进入全球的研发体系”。
研发的技术在变，研发决策的时间点也在变。新的机制需要更早考虑临床转化，工程研发需要更早听见医生的需求，面向全球开发的新药，也需要更早考虑患者、临床和后续开发路径。
这也把论坛带到了另一个更现实的问题：一款药如果最终要服务全球患者，仅仅“研发出来”还远远不够。
患者可及，是创新的标尺
圆桌对话一开始，主持人上海创奇健康发展研究院创始人、执行理事长蔡江南抛出了一个问题：“用哪把尺子来衡量中国的创新？”
诺华药品开发部中国区负责人高蓉没有选择交易金额，也没有选择管线数量。“如果要选一把尺子的话，我觉得是全球患者能够用到中国创新药的人数。”在她看来，一项研发成果最终仍要回到患者：能不能真正进入临床使用，能不能让患者获益。
而“全球患者”本身，也不是一个需求完全相同的群体。康希诺生物执行董事、首席商务官王靖把全球市场按不同收入水平来观察。疾病谱、免疫程序、临床条件乃至生产供应能力不同，都会影响产品怎样开发。她举了一个很具体的例子：在一些缺乏稳定电力和交通条件的地区，如果一款药物或疫苗能摆脱2-8℃冷链、实现更长时间的常温储运，带来的就不只是物流便利，而可能直接改变当地患者的可及性。她因此强调，面向不同市场的研发需要“因地制宜”，真正回应当地的疾病和公共卫生需求。
产品需要适应不同市场，研发数据却需要尽可能建立共同的“语言”。Bench to Boardroom Studios创始人兼首席执行官苏岚·苏利文提出，研发早期就应熟悉全球监管体系对于数据采集、研发文档和临床试验实施的要求，否则进入国际合作后重新验证，会增加时间和资金成本。
标准之外还有信任。安宏资本运营合伙人安高博谈到，跨国合作既要看专业能力，也取决于双方能否认可彼此的能力、按照共同的开发计划推进。王靖说得更直接：进入一个国家的卫生体系后，“说到什么，就要做到什么”。稳定供应和持续履约，也在一点点建立信用。
这些问题，在今年张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周的不同会场也有具体对应。围绕美国、英国、澳大利亚、爱尔兰、东南亚等市场，大会设置了监管准入、早期临床、国际合作等专场；张江药谷“走出去”生态伙伴共建，则把跨境研发、国际准入、市场拓展、法律服务等资源进一步连接起来。
患者可及，并不是药物研发完成后才需要回答的问题。临床证据如何形成、数据能否被认可、供应能否适应当地条件——这些面向全球开发的环节，都要在研发早期就纳入考量。而在上海，这些来自研发、临床、企业和全球市场的不同主体被连接起来，也让“患者用得上”这一目标，落实到一个个更具体的研发环节中。
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